Hastalar şunlara sahip: katı insan sendromu yeni bir tedaviye erişime bir adım daha yakınsınız.
Kyverna Therapeutics'in yeni ilacı KYV-101, şirket tarafından pazartesi günü yapılan duyuruda, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) olarak sınıflandırıldı.
Bir ilaç, “ciddi veya ciddi bir hastalığı tedavi etmek, değiştirmek, tersine çevirmek veya iyileştirmek” amacıyla tasarlanmışsa RMAT tanımı için uygundur. hayatı tehdit eden hastalık FDA'nın internet sitesine göre, “ilaç, söz konusu hastalık veya durum için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyeline sahipse” ve “ön klinik kanıtlar” varsa.
SERT KİŞİ SENDROMU HASTALARI, NADİR GÖRÜLEN HASTALIKLA YAŞAMANIN NASIL OLDUĞUNU PAYLAŞIYOR
Şirkete göre, RMAT'ın faydalarından biri de Kyverna'nın FDA ile yakın bir şekilde çalışarak hızlandırılmış geliştirme, inceleme ve onay süreçlerini destekleyebilmesi olacak.
Şirketin basın bülteninde, FDA'in kararının hastalarla yapılan klinik deneylerden elde edilen olumlu sonuçlara dayandığı belirtildi.
Soldaki Carrie Robinette'e 2023 yılında katı insan sendromu teşhisi konuldu. FDA, pazartesi günü KYV-101'i Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) olarak adlandırdı. (Carrie Robinette; iStock)
Nadir görülen bir nörolojik rahatsızlık olan katı insan sendromu, her milyon kişiden yalnızca bir veya ikisini etkiler; buna örnek olarak şarkıcı Celine Dion.
Hastalığın yıkıcı etkileri olabilir; kaslarda sertlik, ağrı, spazmlar ve hareket kabiliyetinde azalmaya neden olabilir.
CELINE DION GİBİ PENSİLVANYALI BİR ADAM DA 'SAHİP OLDUĞUM HER ŞEYLE' SERT KİŞİ SENDROMUYLA MÜCADELE EDİYOR
Kyverna Therapeutics, merkezi Emeryville, KaliforniyaŞirketin açıklamasına göre, otoimmün hastalığı olan hastaların bağışıklık sistemlerini “sıfırlamak” amacıyla yeni CAR-T hücre tedavisi KYV-101'i geliştirdiler.
“Otoimmün hastalığı olan hastalar için tanı ve tedaviyi iyileştirmeye adanmış bir hekim olarak, nörolojik bozukluklarColorado, Aurora'daki CU Anschutz Tıp Kampüsü'ndeki Otoimmün Nöroloji Programı Direktörü Dr. Amanda Piquet, Haberler Digital'a e-posta yoluyla yaptığı açıklamada, “Alandaki lider aktörlerle ortak araştırma çabaları ve FDA denetiminin desteğiyle, katı kişilik sendromunda tedavilerin ve hasta sonuçlarının ilerlemesine tanıklık edebildiğim ve katkıda bulunabildiğim için minnettarım” dedi.
Céline Dion, katı insan sendromu teşhisini Aralık 2022'de dünyayla paylaştı. (Edward Berthelot/GC Images/Getty Images)
Piquet, KYV-101'in geliştirilmesinde yer almadı, ancak tıbbi danışma kurullarından birinde yer aldı.
Kyverna CEO'su Dr. Peter Maag da duyuruya ilişkin yorumda bulundu.
“Güvenli ve etkili bir tedavinin potansiyelini araştırabildiğimiz için gururluyuz uzun süreli tedavi “Bu, SPS gibi otoimmün hastalıklardan muzdarip hastalar için anlamlı, kalıcı remisyona yol açabilir.”
SAĞLIK BÜLTENİMİZE KAYDOLMAK İÇİN TIKLAYIN
Hastalar da bu haberi heyecanla karşıladı.
Haberler Digital'a konuşan San Diego, California'lı 45 yaşındaki Carrie Robinette, “Kyverna'nın tedavisinin Almanya'daki SPS hastası için ne kadar faydalı olduğunu öğrendiğim andan itibaren hayalim, bunun FDA tarafından hızla onaylanması ve hepimizin bundan faydalanabilmesiydi” dedi.
FDA'nın internet sitesine göre, bir ilaç “ciddi veya yaşamı tehdit eden bir hastalığı veya durumu tedavi etmek, değiştirmek, tersine çevirmek veya iyileştirmek” ve “ön klinik kanıtlar ilacın bu hastalık veya durum için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyeline sahip olduğunu gösteriyorsa” RMAT tanımı için uygundur. (REUTERS/Andrew Kelly/Dosya fotoğrafı)
Robinette, bir Deniz Kuvvetleri eşi ve annesine 2023 baharında katı insan sendromu teşhisi konuldu.
“Bu RMAT tanımı, bilimin bu tedavinin hızlandırılmasının hayat kurtarabileceği konusunda hemfikir olduğu anlamına geliyor,” diye ekledi. “Tüm otoimmün hastalık topluluğu adına heyecanlıyım.”
FOX NEWS UYGULAMASINI ALMAK İÇİN TIKLAYIN
Şirketten yapılan açıklamaya göre, klinik denemeler sırasında Avrupa ve ABD'de 15'ten fazla lokasyonda onkolojik ve otoimmün rahatsızlıkları olan 50 hasta KYV-101 ile tedavi edildi.
Kyverna, bundan sonra ilacın katı insan sendromu, multipl skleroz ve miyastenia gravis için yürütülen 2. Faz denemelerinden veri toplamaya devam edecek.
Solda, San Diego, California'dan 45 yaşındaki Carrie Robinette ve sağda, Anchorage, Alaska'da yaşayan 44 yaşındaki Corwyn Wilkey, katı insan sendromuyla yaşıyor. (Carrie Robinette; Corwyn Wilkey)
Sistemik skleroz ve lupus için de faz 1 ve 2 çalışmaları devam ediyor.
“Verilerimizi üretmeye başlamak için sabırsızlanıyoruz sponsorlu deneme Maag, şirketin açıklamasında, “Hastanın bağışıklık sisteminin potansiyel bir immünolojik sıfırlaması hakkındaki bilgiyi ilerletmek için” ifadelerini kullandı.
Daha fazla Sağlık makalesi için şu adresi ziyaret edin: www.Haberler/sağlık
Piquet, “Sert kişilik sendromu, bu nadir otoimmün hastalıktan muzdarip hastalar üzerinde yıkıcı ve yaşamı değiştiren etkilere sahiptir… KYSA-8 denemesinden çıkacak verileri sabırsızlıkla bekliyorum, çünkü bu deneme SPS için tedavi manzarasını kökten değiştirebilir.” diye ekledi.
Haberler Digital ek yorum için FDA'ya ulaştı.
Melissa Rudy, Haberler Digital'da kıdemli sağlık editörü ve yaşam tarzı ekibinin bir üyesidir. Hikaye ipuçları melissa.rudy@haberler adresine gönderilebilir.
Kyverna Therapeutics'in yeni ilacı KYV-101, şirket tarafından pazartesi günü yapılan duyuruda, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) olarak sınıflandırıldı.
Bir ilaç, “ciddi veya ciddi bir hastalığı tedavi etmek, değiştirmek, tersine çevirmek veya iyileştirmek” amacıyla tasarlanmışsa RMAT tanımı için uygundur. hayatı tehdit eden hastalık FDA'nın internet sitesine göre, “ilaç, söz konusu hastalık veya durum için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyeline sahipse” ve “ön klinik kanıtlar” varsa.
SERT KİŞİ SENDROMU HASTALARI, NADİR GÖRÜLEN HASTALIKLA YAŞAMANIN NASIL OLDUĞUNU PAYLAŞIYOR
Şirkete göre, RMAT'ın faydalarından biri de Kyverna'nın FDA ile yakın bir şekilde çalışarak hızlandırılmış geliştirme, inceleme ve onay süreçlerini destekleyebilmesi olacak.
Şirketin basın bülteninde, FDA'in kararının hastalarla yapılan klinik deneylerden elde edilen olumlu sonuçlara dayandığı belirtildi.
Soldaki Carrie Robinette'e 2023 yılında katı insan sendromu teşhisi konuldu. FDA, pazartesi günü KYV-101'i Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) olarak adlandırdı. (Carrie Robinette; iStock)
Nadir görülen bir nörolojik rahatsızlık olan katı insan sendromu, her milyon kişiden yalnızca bir veya ikisini etkiler; buna örnek olarak şarkıcı Celine Dion.
Hastalığın yıkıcı etkileri olabilir; kaslarda sertlik, ağrı, spazmlar ve hareket kabiliyetinde azalmaya neden olabilir.
CELINE DION GİBİ PENSİLVANYALI BİR ADAM DA 'SAHİP OLDUĞUM HER ŞEYLE' SERT KİŞİ SENDROMUYLA MÜCADELE EDİYOR
Kyverna Therapeutics, merkezi Emeryville, KaliforniyaŞirketin açıklamasına göre, otoimmün hastalığı olan hastaların bağışıklık sistemlerini “sıfırlamak” amacıyla yeni CAR-T hücre tedavisi KYV-101'i geliştirdiler.
“Otoimmün hastalığı olan hastalar için tanı ve tedaviyi iyileştirmeye adanmış bir hekim olarak, nörolojik bozukluklarColorado, Aurora'daki CU Anschutz Tıp Kampüsü'ndeki Otoimmün Nöroloji Programı Direktörü Dr. Amanda Piquet, Haberler Digital'a e-posta yoluyla yaptığı açıklamada, “Alandaki lider aktörlerle ortak araştırma çabaları ve FDA denetiminin desteğiyle, katı kişilik sendromunda tedavilerin ve hasta sonuçlarının ilerlemesine tanıklık edebildiğim ve katkıda bulunabildiğim için minnettarım” dedi.
Céline Dion, katı insan sendromu teşhisini Aralık 2022'de dünyayla paylaştı. (Edward Berthelot/GC Images/Getty Images)
Piquet, KYV-101'in geliştirilmesinde yer almadı, ancak tıbbi danışma kurullarından birinde yer aldı.
Kyverna CEO'su Dr. Peter Maag da duyuruya ilişkin yorumda bulundu.
Maag, Haberler Digital'a yaptığı yazılı açıklamada, “Kyverna, hastaları ve onların karşılanmamış klinik ihtiyaçlarını desteklemeye, otoimmün hastalıklar için CAR-T alanındaki en son tıbbi gelişmelere erişim sağlamak için hasta merkezli klinik denemeler oluşturmaya odaklanıyor” dedi.
“Güvenli ve etkili bir tedavinin potansiyelini araştırabildiğimiz için gururluyuz uzun süreli tedavi “Bu, SPS gibi otoimmün hastalıklardan muzdarip hastalar için anlamlı, kalıcı remisyona yol açabilir.”
SAĞLIK BÜLTENİMİZE KAYDOLMAK İÇİN TIKLAYIN
Hastalar da bu haberi heyecanla karşıladı.
Haberler Digital'a konuşan San Diego, California'lı 45 yaşındaki Carrie Robinette, “Kyverna'nın tedavisinin Almanya'daki SPS hastası için ne kadar faydalı olduğunu öğrendiğim andan itibaren hayalim, bunun FDA tarafından hızla onaylanması ve hepimizin bundan faydalanabilmesiydi” dedi.
FDA'nın internet sitesine göre, bir ilaç “ciddi veya yaşamı tehdit eden bir hastalığı veya durumu tedavi etmek, değiştirmek, tersine çevirmek veya iyileştirmek” ve “ön klinik kanıtlar ilacın bu hastalık veya durum için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyeline sahip olduğunu gösteriyorsa” RMAT tanımı için uygundur. (REUTERS/Andrew Kelly/Dosya fotoğrafı)
Robinette, bir Deniz Kuvvetleri eşi ve annesine 2023 baharında katı insan sendromu teşhisi konuldu.
“Bu RMAT tanımı, bilimin bu tedavinin hızlandırılmasının hayat kurtarabileceği konusunda hemfikir olduğu anlamına geliyor,” diye ekledi. “Tüm otoimmün hastalık topluluğu adına heyecanlıyım.”
FOX NEWS UYGULAMASINI ALMAK İÇİN TIKLAYIN
Şirketten yapılan açıklamaya göre, klinik denemeler sırasında Avrupa ve ABD'de 15'ten fazla lokasyonda onkolojik ve otoimmün rahatsızlıkları olan 50 hasta KYV-101 ile tedavi edildi.
Kyverna, bundan sonra ilacın katı insan sendromu, multipl skleroz ve miyastenia gravis için yürütülen 2. Faz denemelerinden veri toplamaya devam edecek.
Solda, San Diego, California'dan 45 yaşındaki Carrie Robinette ve sağda, Anchorage, Alaska'da yaşayan 44 yaşındaki Corwyn Wilkey, katı insan sendromuyla yaşıyor. (Carrie Robinette; Corwyn Wilkey)
Sistemik skleroz ve lupus için de faz 1 ve 2 çalışmaları devam ediyor.
“Verilerimizi üretmeye başlamak için sabırsızlanıyoruz sponsorlu deneme Maag, şirketin açıklamasında, “Hastanın bağışıklık sisteminin potansiyel bir immünolojik sıfırlaması hakkındaki bilgiyi ilerletmek için” ifadelerini kullandı.
Daha fazla Sağlık makalesi için şu adresi ziyaret edin: www.Haberler/sağlık
Piquet, “Sert kişilik sendromu, bu nadir otoimmün hastalıktan muzdarip hastalar üzerinde yıkıcı ve yaşamı değiştiren etkilere sahiptir… KYSA-8 denemesinden çıkacak verileri sabırsızlıkla bekliyorum, çünkü bu deneme SPS için tedavi manzarasını kökten değiştirebilir.” diye ekledi.
Haberler Digital ek yorum için FDA'ya ulaştı.
Melissa Rudy, Haberler Digital'da kıdemli sağlık editörü ve yaşam tarzı ekibinin bir üyesidir. Hikaye ipuçları melissa.rudy@haberler adresine gönderilebilir.